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上海科学家发明新一代基因编辑技术 有望治愈罕见病2019/06/12
    让裁剪“生命天书”的基因编辑技术变得更安全,在这一全球激烈竞争的领域,中国科学家已开始领跑世界。

  北京时间昨天23时,英国《自然》杂志在线发表中国科学院脑科学与智能技术卓越中心研究员杨辉研究组的论文:他们不仅发现现有基因编辑技术在修改DNA的同时,会大量“误伤”核糖核酸(RNA),还发明了不会产生误伤的新一代基因编辑技术,从而使基因编辑更加安全、高效,为其进入临床提供了重要安全保障。

  “我们已经为它申请专利,并推动它向临床和产业转化。”杨辉告诉记者,目前已有风险投资介入,希望能尽快在长三角建立相关技术平台和生产基地,加速基础研究向临床与产业转化。

  消除“脱靶”,让基因“剪刀”安全进入临床

  全球范围内,有7000多种罕见病困扰着人类,其中80%是单基因遗传病,比如地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等。理论上,用基因编辑技术就能方便地“纠正”这些大自然的错误,让数以亿计的病人重获健康。可迄今为止,由于安全性无法确定,只有寥寥两三种基因编辑技术走到了临床试验阶段。

  要治愈一种遗传病,往往需要对几万亿个成体细胞进行基因编辑,如果编辑不够精准,细胞出错将引发癌症等风险。

  “大部分基因编辑技术都是以病毒为载体,将一把把‘小剪刀’运输到细胞内。”杨辉解释,尽管有导航分子,但更多“小剪刀”处于误打误撞状态——这就是为什么基因编辑很容易产生“脱靶”。

  人类的DNA共有超过30亿个碱基,其中1.1%是基因片段,剩余部分有不少记录着非编码RNA,以及参与生命活动的其他分子的信息。今年2月28日,杨辉研究组在美国《科学》杂志发表论文,宣布找到了可精确排查基因“剪刀”对DNA所有修改痕迹的办法,并建立起检测体系GOTI。他们发现,本以为安全的单碱基基因编辑技术竟可以造成20倍于正常状态的基因突变!这一发现及时叫停了一项即将进入临床的基因编辑治疗项目。

  时隔三个多月,杨辉研究组在《自然》杂志再度发文,指出基因“小剪刀”们由于脱靶,大量“误伤”了RNA。“编码RNA可直接产生蛋白质,也是将DNA变成蛋白质的‘二传手’,它们的大量改变可能直接影响生命活动。”杨辉说,他们通过实验发现,在一些细胞中,单碱基编辑会对上万个编码RNA造成改变。

  问题出在哪里?研究组经过深入研究发现,原来是搭载“小剪刀”的蛋白上有一些会与RNA“拉手”的结构——这样“小剪刀”就会被蛋白“误导”去修改RNA。于是,他们尝试让这些结构“沉默”,由此发明了三种更安全、更高精度的新一代基因编辑工具,这将为基因编辑应用于临床治疗提供重要安全保障。

  基础研究接轨产业,原创科研加速迸发新动能

  基因编辑的安全性是一个竞争激烈的热门领域——当基因编辑的安全性瓶颈被突破,上百亿美元的基因治疗潜在市场有望很快得以开拓。

  就在4月中下旬,《自然》刚刚发表另一个研究组发现RNA脱靶现象的论文。而杨辉研究组的论文尚未发表,就已申请了两项相关专利。

  实际上,他们的上一篇论文刚在《科学》发表,就有企业和风投前来洽谈合作。申请专利、与风投和企业洽谈……类似情况,杨辉最近两三年碰到越来越多。

  “近年来,随着国家、中国科学院和上海市一系列科技成果转化政策的落地实施,脑科学与智能技术卓越创新中心积极鼓励科研人员进行成果转化,原本习惯于埋头实验室发论文的神经科学家也开始关注成果转化了。”为推动产业化,卓越创新中心新成立了重大任务与成果转化处,副处长王钱福介绍,从确立研究课题开始,研究组长们就有意识地选择有巨大潜在应用价值的课题。

  一组数据颇能说明问题:2017年以前,中国科学院神经科学研究所每年申请专利一直是个位数;而2018年,脑科学与智能技术卓越创新中心就申请了19项专利;今年才过了半年不到,专利申请数已接近20项。

  中国科学院院士、脑科学与智能技术卓越创新中心主任蒲慕明认为,中国的重大原始创新一定要为国计民生服务。去年1月,世界首批体细胞克隆猴诞生的论文刚在《细胞》杂志发表,以克隆猴技术为基础的脑智科创基地同年7月就在松江区G60科创走廊落地。王钱福透露,未来脑科学与智能技术卓越创新中心将推进更多前沿项目在脑智科创基地落地转化。

  眼下,杨辉研究组已开始尝试以小鼠和猴为模型,用基因编辑研究治疗罕见病。“要实现基因编辑与治疗的产业化,还需建立人源化动物模型平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台等一系列技术平台与专业厂房。”杨辉说,目前国内的基础相当薄弱,应利用基础研究的先发优势,尽快夯实产业化的基础。在他看来,相对于漫长、艰难的新药研发进程,基因编辑技术能更快为罕见病患者找到治愈的希望。文章来源:文汇报

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